— Инновационные продукты медицинского назначения — это база достижения технологического суверенитета страны наряду с другими технологиями из разных сфер. Федеральное медико-биологическое агентство задумывалось более 75 лет назад как инновационное агентство, как монолит науки и практики. И если говорить об его формировании, то первым учреждением был именно научный центр, советский институт медицинской биофизики, и только вторым — медсанчасть. И сегодня важнейшим направлением агентства является инновационная и научная деятельность.
Последние пять лет мы активно работали над созданием бесшовного цикла — от лабораторной идеи до промышленного выпуска препаратов. И несколько приемов оказались очень эффективными. Первое, это формирование стандартизованных технологических платформ, причем, по самым современным методам, таким как генный и биоинженеринг, пептидный и олигонуклеотидный синтез, включая синтез разных фрагментов матричной РНК. Это молекулярная конъюгация, это различные иммунобиологические методы, сложный многоступенчатый химический синтез.
Следующим шагом было внедрение кластерного принципа. Научные группы из разных научных центров, объединенные единой целью и единым координатором, с учетом тех платформ, которые находятся в их распоряжении, сформировали таким образом огромный оркестр, который очень согласованно играет свои партии, и это приводит к достаточно быстрым результатам.
Важным этапом два года назад было внедрение многоступенчатой системы экспертизы для повышения качества и планирования исследований, их эффективности. И, конечно, наличие собственных опытно-производственных площадок, в том числе ассоциированных в ряде случаев с промышленными площадками.
За последние три года наши научные центры разработали более 40 лекарственных препаратов, из них более 20 уже зарегистрированы. И это не только препараты, находящиеся в зоне ответственности агентства, связанные с обеспечением радиационной химической и биологической безопасности, это инновационные лекарственные препараты для гражданского здравоохранения.
Так, кластер во главе с ФГБУ «Федеральный центр мозга и нейротехнологий» создал оригинальный лекарственный препарат для геннотерапевтического лечения спинальной мышечной атрофии. Измененный генно-инженерный конструкт по результатам экспериментальных работ превосходит и по эффективности, и по безопасности известный аналог «Золгенсма».
Этот же кластер разрабатывает лекарственные препараты на основе моноклональных антител, прежде всего, против различных воспалительных цитокинов для лечения аутоиммунных заболеваний. Это один из препаратов, который сейчас уже находится в третьей фазе клинических исследований для лечения системного ювенильного идиопатического артрита и активной болезни Стилла. Фактически это первый в мире биоаналог препарата канекеномаб под названием «Салварис».
Отдельный кластер находится в Государственном научном центре иммунологии. Очень важно, что специальная лаборатория занимается уникальными рекомбинантными молекулярными конструкциями, в том числе с использованием биологических белковых фрагментов. Создана новая аллерговакцина, она уже сейчас имеет название «Аллергарда», для профилактики и лечения поллинозов, которые вызваны пыльцой березы и перекрестных пищевых аллергенов. Кроме того, что успешно проведен трансфер на площадку нашего бизнес-партнера, можно сказать, что сейчас первая-вторая объединенные фазы клинических исследований завершаются. Уже сейчас понятно, что вакцина безопасна и хорошо переносится.
В Центре иммунологии был создан «Мир 19» — первый в мире специфический противовирусный препарат, созданный на основе механизма РНК-интерференции. Причем он не просто сам по себе хорош, потому что в 10 тыс. раз снижает вирусную нагрузку при попадании
SARS-CoV-2. Он открыл целую линейку новых препаратов этой группы, и уже сейчас наработаны экспериментальные препараты против бронхиальной астмы, аллергического ринита, начинается разработка препарата против ангионевротического отека, а также целой серии вирусных инфекций. В мощном кластере, который сформирован в Санкт-Петербургском НИИ вакцин и сывороток, год назад завершена третья фаза клинических исследований вакцины «Конвасэл», первой в мире универсальной панвакцины против коронавирусной инфекции последнего типа ковида. Сейчас уже много миллионов пациентов привиты этой вакциной, и не только в нашей стране, но в странах Латинской Америки и Карибского бассейна. Эффективность в двойных слепых исследованиях превышает 85%, а в определенных группах 100%.
Здесь же существует платформа по конъюнгированным полисахаридным вакцинам. Сейчас еще две вакцины — в активных клинических исследованиях. Завершается третья фаза клинических исследований вакцины от пневмококковой инфекции. Активно идет работа по пятивалентной вакцине против менгококковой инфекции.
По обращению фонда «Круг добра» налажена платформа по выпуску орфанных препаратов на основе сложного органического синтеза. Уже созданы синтезированные препараты и завершается трансфер на промышленную площадку. Это те препараты, по которым была самая большая озабоченность в фонде из-за их высокой стоимости и зависимости от поставщиков, которые применяются при мышечной дистрофии Дюшена, легочной артериальной гипертензии, синдроме короткой кишки, муковисцидозе.
Особое направление агентства — разработка персонализированных препаратов, в том числе и для лечения онкологических заболеваний,
Особенность этого направления связана с тем, что разрабатываются не только эпитопы, но и индивидуальные носители. И для того, чтобы обеспечить все наши институты возможностью применения любого носителя с разной фармакодинамикой, фармакокинетикой, мы создали на базе Центра стратегического планирования ФМБА кластер по созданию всех видов наночастиц от 50 до 200 нанометров с разными особенностями
с возможностью применения клик-химии, то есть рецептуры на поверхности наночастиц. Есть отдельная платформа по мРНК, отработанная, стандартизованная, которую мы проверили на основе антигенных онковакцин и получили трансляционную активность, превышающую на 65-90% «Модерна» и «Пфайзер». При этом отсутствуют очень значимые побочные эффекты, такие как системные действия. Наша страна сейчас находится в особом периоде расцвета различных инновационных направлений и научных разработок. Пандемия коронавирусной инфекции, безусловно, стала серьезным вызовом, но именно она стимулировала наших ученых и разработчиков к поиску новых решений и оптимизации процессов. Санкционное давление, ограничившее импорт, в том числе в фармацевтике, также кратно увеличило усилия российских разработчиков. У нас есть все возможности для увеличения доли оригинальных препаратов. При необходимости, конечно, мы можем создавать и аналоговые препараты, развивая не только импортозамещение, но и, как отметил президент России, импортоулучшение, мы должны выходить на флагманские позиции.
У нас есть все ресурсы, чтобы у граждан была доступная современная медицина и наша страна в целом имела национальный суверенитет и независимость в области самых современных технологий.